Dopo l’MRna applicato alle infezione da coronavirus, la FDA statunitense ha approvato la prima sperimentazione umana per la potenziale cura dell’HIV.
Lo riporta la pubblicazione Biospace.com:
Il primo studio clinico sull’uomo per un trattamento candidato per le persone che vivono con il virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 è iniziato subito dopo che il suo creatore, Excision BioTherapeutics , ha ricevuto oggi l’autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense .
L’ approvazione IND della FDA pone le basi per il primissimo studio di Fase I/II per valutare l’EBT-101 come cura funzionale per l’HIV cronico basata sugli endpoint di sicurezza, tollerabilità ed efficacia.
EBT-101, un farmaco in vivo basato su CRISPR che prende di mira il DNA provirale dell’HIV, è una terapia genica unica che sfrutta la capacità di difesa virale di CRISPR contro i batteri. Utilizza un virus adeno-associato (AAV) per fornire un trattamento una tantum per curare funzionalmente le infezioni da HIV. Studi preclinici mostrano che si può asportare il DNA provirale dell’HIV in più linee cellulari, comprese sia cellule primarie umane che più modelli animali e primati non umani.
CRISPR è uno strumento che ha la capacità di eliminare l’HIV che è riuscito a avvolgersi nella cellula del DNA di un paziente. È la caratteristica dell’HIV simile a un serpente [che si avvinghia] che ne ha reso quasi impossibile la rimozione negli ultimi decenni.
Le “forbici genetiche” di CRISPR, sono il motivo per cui i ricercatori Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno vinto il Premio Nobel per la chimica nel 2020 , esse impedirebbero ai pazienti di assumere farmaci soppressori del virus per impedire che l’HIV si trasformi in AIDS.
Il programma sperimentale utilizza CRISPR-Cas9 e due RNA guida per colpire tre siti all’interno del genoma dell’HIV. Questo è ciò che consente al farmaco di asportare grandi porzioni del genoma dell’HIV riducendo al minimo la potenziale fuga virale. CRISPR sarà confezionato in AAV9, un virus non patogeno tipicamente utilizzato nella terapia genica.
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